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FFB felicita a los investigadores de terapia génica RPE65 por el Premio Champalimaud

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Por Ben Shaberman en11 de septiembre de 2018

Hace más de dos décadas, Foundation Fighting Blindness (FFB) comenzó a financiar la investigación de la terapia génica RPE65 que condujo a fines de 2017 a LUXTURNA ™ , la primera terapia genética aprobada por la FDA para el ojo o una afección hereditaria. En última instancia, la Fundación brindó más de $ 10 millones en fondos para el esfuerzo innovador.

El 4 de septiembre de 2018, siete investigadores, incluidos seis financiados previamente por la Fundación, fueron reconocidos con el prestigioso premio Vision Award de 2018 Antonio Champalimaud por sus contribuciones al avance de las terapias génicas RPE65 que invierten la ceguera. Los investigadores recibieron un premio de un millón de euros ($ 1,15 millones).

Las mutaciones en el gen RPE65 causan la amaurosis congénita de Leber y la retinitis pigmentosa, que provocan una pérdida de visión progresiva y devastadora.

Los galardonados incluyen:

Jean Bennett , MD, PhD, Scheie Eye Institute, Universidad de Pennsylvania School of Medicine, y  Albert M. Maguire , MD, Children's Hospital of Philadelphia. Su investigación de terapia génica RPE65 y estudios en humanos condujeron al desarrollo de LUXTURNA ™.
Robin Ali , PhD, y  James Bainbridge , MD, PhD, Instituto de Oftalmología del University College London y Moorfields Eye Hospital, que dirigió un ensayo clínico de terapia génica RPE65.


Samuel G. Jacobson , MD, PhD, Scheie Eye Institute, Escuela de Medicina de la Universidad de Pensilvania y  William W. Hauswirth , PhD, Facultad de Medicina de la Universidad de Florida, quien condujo una amplia investigación y desarrollo de la terapia génica RPE65 y, en última instancia, una clínica estudiar.


Michael Redmond , PhD, National Eye Institute, quien identificó el papel del gen RPE65 en el procesamiento de la vitamina A en la retina.
"Felicitamos a los ganadores del Premio Champalimaud por sus innovadores avances en la investigación de la terapia génica y el impacto de sus avances en el desarrollo de la terapia génica de la enfermedad retiniana", dice Stephen Rose, PhD, director científico de FFB. "Gracias en parte a su éxito, las personas con LCA o RP causadas por mutaciones bialélicas en el gen RPE65 podrían ser elegibles para recibir este tratamiento restaurador de la visión aprobado por la FDA. Además, este avance ha abierto el camino para el desarrollo de muchas más terapias génicas retinianas. Actualmente hay aproximadamente 20 ensayos clínicos en curso para terapias génicas retinianas, incluidas las de la enfermedad de Stargardt, el síndrome de Usher y la retinitis pigmentosa ".

El Premio a la Visión António Champalimaud se otorga alternativamente entre las contribuciones a la investigación general de la visión (años pares) y las contribuciones para aliviar los problemas visuales, principalmente en los países en desarrollo (años impares).

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