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La compañía de terapia genética recibe una designación de enfermedad pediátrica rara para el tratamiento de acromatopsia

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07 de febrero de 2018

MeiraGTx, una compañía de terapia génica con sede en Londres y Nueva York, ha anunciado que las Oficinas de Desarrollo de Productos Huérfanos y Terapéutica Pediátrica de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) han otorgado la designación de enfermedades pediátricas infrecuentes al candidato a producto de terapia génica AAV2 / 8-hCARp.hCNGB3 (A002) para el tratamiento de pacientes con acromatopsia debido a mutaciones en el gen CNGB3.

A002 recibió anteriormente la designación de medicamento huérfano de la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento de ACHM en 2016.

A002 es una terapia génica en investigación de virus adenoasociada diseñada para administrar un ADNc de hCNGB3 optimizado en codones en la parte posterior del ojo para su expresión en fotorreceptores de cono. A002 se administra a través de una inyección sub-retiniana para cubrir la región central de la retina, incluida la fóvea donde se encuentran la mayoría de los conos.

MeiraGTx ha administrado a ocho pacientes en una prueba abierta, multicéntrica, de Fase I / II de escalado de dosis de A002 en individuos diagnosticados con acromatopsia debido a mutaciones bialélicas en CNGB3. El ensayo actualmente está tratando pacientes en la cohorte de tres dosis más alta. El punto final primario del estudio es determinar la seguridad del tratamiento. Los puntos finales secundarios incluyen la mejora en la función visual, incluida la evaluación de la fotofobia / fotoaversión, la función de la retina, la estructura de la retina y las medidas de calidad de vida.

"Con el recibo de nuestra segunda designación de enfermedad pediátrica rara en solo dos meses, tenemos un impulso significativo para nuestra cartera de terapia genética ocular a medida que comencemos en 2018", dijo Zandy Forbes, Ph.D., presidente y CEO de MeiraGTx. "La acromatopsia es un trastorno genético severo y debilitante de la retina para el cual no hay opciones de tratamiento efectivas. Estamos entusiasmados por hacer un progreso tan bueno en la dosificación de pacientes en nuestro ensayo clínico en curso Fase I / II CNGB3 ".

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