RETIMUR - Asociación Afectados de Retina de la Región de Murcia

Los investigadores podrían reconstruir fotorreceptores

En un estudio pionero en la Universidad de Washington, los investigadores financiados por la FFB descubrieron una forma de células de la retina para regenerar después de la lesión. Si se perfecciona, el enfoque podría utilizarse para restaurar tejido de la retina, y la visión, para las personas con una variedad de enfermedades degenerativas de la retina, incluyendo retinitis pigmentosa y la degeneración macular.

"Esto tiene el potencial de ser un acercamiento para tratar una serie de enfermedades de la retina", dice Stephen Rose, Ph.D., director de investigación de la Fundación Lucha contra la Ceguera. "En lugar de trasplante de células o tejidos extranjeros, está habilitando la retina para sanar y reconstruirse a sí misma. Debido a que es propio tejido de la retina de una persona, que no debería tener que preocuparse de que el tejido sea rechazado ".

"El trasplante consiste en una cirugía complicada, las células no pueden ir exactamente donde queremos que se vayan", dice Thomas Reh, Ph.D., investigador principal del estudio. "Los métodos para estimular la regeneración de desarrollo puede llegar a ser la mejor opción en el largo plazo." Dr. Reh y sus colegas utilizaron un cóctel de proteínas - también conocidos como factores de crecimiento - para estimular el crecimiento de las células de la retina interna dañados en ratones. Los factores de crecimiento engatusan a las células en regresión a un estado inmaduro.Posteriormente, las células inmaduras comenzaron a proliferar en un mayor número de células maduras, sanas de la retina interna. Reh y su equipo creen que un enfoque similar se puede utilizar para regenerar los fotorreceptores, que son células en la retina externa que permiten a la gente ver. 

Dr. Reh señala que la regeneración de la retina se ha demostrado antes en los vertebrados de nivel inferior como el pollo y el pescado, pero nunca antes en los mamíferos. Los resultados de este estudio fueron publicados en la edición de noviembre en línea de Proceedings de la Academia Nacional de Ciencias.

 

Fuente: Fundación Lucha contra la Ceguera Americana (FFB)

 

Descubren un nuevo mecanismo para reprogramar células humanas con éxito

 Descubren un nuevo mecanismo para reprogramar células humanas con éxito Un grupo de investigadores del Centro de Regulación Genómica enBarcelona descubren un mecanismo por el cual la reprogramación de células adultas a células madre pluripotentes inducidas (iPS) es mucho más rápida y eficiente.
 
El descubrimiento, que adelanta en su edición digital la prestigiosa revista Nature, permite que la reprogramación de células pase de un par de semanas a pocos días y aporta nueva información sobre el proceso de reprogramación de células iPS y sus potenciales aplicaciones médicas.
 
El año pasado, el doctor Shinya Yamanaka, junto al doctor John Gurdon, fue galardonado con el Premio Nobel de Medicina por su descubrimiento sobre la posibilidad de reprogramar células de tejidos a células madre pluripotentes inducidas (iPS). Estas células tienen un comportamiento parecido al de las células madre embrionarias pero con la particularidad que se pueden conseguir a partir de una célula adulta diferenciada. El descubrimiento de Yamanaka ha sido absolutamente revelador y ofrece grandes posibilidades en la medicina regenerativa. El problema de este descubrimiento es que solo se pueden reprogramar un porcentaje de células muy reducidas y que el proceso de reprogramación lleva semanas dejando parte del éxito de la reprogramación al azar.
 
Investigadores del Centro de Regulación Genómica (CRG) en Barcelona ahora describen un novedoso mecanismo por el que las células adultas consiguen reprogramarse en células iPS de forma competente y en un periodo muy corto. "En nuestro grupo utilizábamos un factor de transcripción concreto (C/EBPa) para reprogramar células de la sangre en otro tipo de célula sanguínea (transdiferenciación). Ahora hemos visto que este factor también actúa como catalizador a la hora de reprogramar células adultas en iPS", explica Thomas Graf, jefe de grupo en el CRG y profesor de investigación ICREA. "El trabajo que acabamos de publicar presenta una descripción detallada del mecanismo de reprogramación de una célula sanguínea a iPS. Ahora entendemos la mecánica que utiliza la célula para que podamos reprogramarla y conseguir que vuelva a ser pluripotente de forma controlada, con éxito y en un periodo corto de tiempo", añade Graf.
 
EL SECRETO ESTÁ EN ABRIR LA REGIÓN QUE INTERESA
 
La información genética se encuentra compactada en el núcleo como una madeja de lana y, para acceder a los genes, debemos deshacer la madeja en la región que contiene la información que buscamos. Lo que consigue el factor C/EBPa es abrir temporalmente la región que contiene los genes responsables de la pluripotencia. De este modo, al iniciar el proceso de reprogramación, ya no hay lugar para el azar y los genes implicados están listos para ser activados y permitir la reprogramación en todas las células con éxito.
 
"Sabíamos que C/EBPa estaba relacionado con los procesos de transdiferenciación celular. Ahora sabemos cuál es su papel y por qué sirve de catalizador en la reprogramación" comenta Bruno Di Stefano, estudiante de doctorado en el laboratorio de Thomas Graf y primer autor del trabajo. "Siguiendo el proceso que describió Yamanaka, la reprogramación tardaba semanas, tenía una tasa de éxito muy pequeña y, además, acumulaba mutaciones y errores. Si incorporamos el factor C/EBPa, el mismo proceso se lleva a cabo en pocos días, con una tasa de éxito muy superior y con menos posibilidad de errores" afirma el joven científico.
 
HACIA LA MEDICINA REGENERATIVA

El descubrimiento de los científicos del CRG permite conocer a fondo los mecanismos moleculares sobre cómo se forman las células madre y, por tanto, es de gran interés en los primeros estadios de la vida, durante el desarrollo embrionario. Al mismo tiempo, el trabajo aporta nuevas pistas para poder reprogramar células en humanos con éxito y avanzar en la medicina regenerativa y sus aplicaciones médicas.

 

GenSight y su terapia optogenética avanzan hacia un ensayo clínico en humanos

05 de diciembre 2013 - GenSight , una compañía de desarrollo de la terapia génica recién formada en Francia, está haciendo un progreso significativo en el avance del tratamiento por optogenética para restaurar la visión en las personas que han perdido la totalidad de sus fotorreceptores por enfermedades de la retina tales como retinitis pigmentosa ( RP).

El objetivo de la empresa es poner en marcha un ensayo clínico en 2015.

"Cuando formamos la empresa, pensamos en los mejores enfoques para revertir la ceguera, especialmente afecciones huérfanas", dice Bernard Gilly , Ph.D., co-fundador y presidente ejecutivo de GenSight. "Y era importante para nosotros ayudar a los pacientes que podrían sufrir de ceguera durante 20 años o más."

El proyecto se basa en la promoción de una terapia similar en el desarrollo en el Instituto de la Visión - un esfuerzo encabezado por José-Alain Sahel , MD, en París, y financiado a través de la Fundación por el Programa de Aceleración de Investigación Traslacional (TRAP). Establecida en 2008, la meta de TRAP es acelerar el avance de los tratamientos prometedores de enfermedades de la retina en los estudios en humanos. Veinte millones de dólares se dirigen anualmente a proyectos financiados por TRAP.

Optogenética es un enfoque terapéutico emergente que implica la entrega de genes a las células de la retina, el cerebro u otro tejido neural para que sean sensibles a la luz. Además de ser desarrollado para enfermedades de la retina, la optogenética muestra potencial para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson, trastornos del sueño, la depresión y otros trastornos neurológicos. Al hacer que las células nerviosas sensibles a la luz, pueden ser controlados para minimizar o revertir los síntomas.

El tratamiento optogenético de GenSight utiliza un virus adeno-asociado (AAV) para la entrega de un gen que expresa halorhodopsina , una proteína sensible a la luz similar a la rodopsina , que se produce de forma natural en los fotorreceptores para hacer posible la visión. El tratamiento se administra a cualquiera de los fotorreceptores no funcionales o, en los casos en que los fotorreceptores han sido completamente perdidos, a las células de la retina interna, tales como las células bipolares , que a menudo sobreviven en las enfermedades avanzadas.

Dr. Gilly dice que una interfaz visual - un par de gafas de alta tecnología con una cámara - también está siendo desarrollada por GenSight para mejorar las experiencias visuales de los pacientes que recibieron la terapia génica optogenética. En términos sencillos, la interfaz proporciona algunas de las funciones de procesamiento visual que los fotorreceptores normalmente proporcionarían, y también entrega la luz a las células bipolares en una longitud de onda que activa la halorhodopsina.

Hasta el momento los investigadores han demostrado que el tratamiento provoca el comportamiento visual en un modelo de ratón de la degeneración retiniana avanzada, así como sensibilidad a la luz en un cultivo de células de la retina humana. "Creemos que esto es una gran prueba de concepto", dice el Dr. Gilly.

En preparación para un ensayo clínico, se llevarán a cabo estudios de toxicología. GenSight producirá también el tratamiento mediante buenas prácticas de fabricación para asegurarse de que cumple con los estándares de calidad y seguridad para su uso en seres humanos.

Mientras que la terapia inicialmente se estudiará en los seres humanos con enfermedades hereditarias de la retina, el Dr. Gilly dice que la compañía también le gustaría tener con el tiempo a disposición de las personas con degeneración macular relacionada con la edad.

 

Fuente: FFB

Artículo en La Opinión de Murcia sobre el ensayo con células madre para Retinosis Pigmentaria

En la edición de hoy del diario La Opinión de Murcia ha aparecido un artículo sobre el ensayo con células madre que se va a llevar a cabo en nuestra Región en pacientes con Retinosis Pigmentaria.

La Dra. Rodríguez del Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia explica de nuevo la inminente puesta en marcha de dicho ensayo y cómo se llevará acabo.

Además nuestra asociación también aparece en la misma página. Junto a una foto, se habla del acto que llevamos a cabo el pasado 29 de Septiembre en la plaza Santo Domingo de la capital de la Región.

Os podéis descargar en formato PDF la página del diaro en el enlace de abajo.