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Edición de genes Crispr listos para probar en humanos

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Las compañías de biotecnología planean usar la técnica para tratar las enfermedades de la sangre y la ceguera.

CRISPR, una técnica de edición de genoma pionera podría usarse para editar células humanas vivas.

Desde que los científicos comenzaron a decodificar el genoma humano en 1990, los doctores han soñado con una nueva era de medicina en la que la enfermedad podría ser tratada, o incluso curada, mediante la fragmentación de defectos en el ADN de una persona. En lugar de usar medicamentos para combatir enfermedades, podrían piratear la biología para combatir la enfermedad en su origen.

El sueño comenzó a hacerse realidad en 2013, cuando los investigadores demostraron cómo una técnica de edición de genes, conocida como Crispr-Cas9, podría usarse para editar células humanas vivas, lo que aumenta la posibilidad de que el ADN de una persona se modifique como si se utilizara un procesador de palabras.

Ahora, dos compañías de biotecnología dicen que planean comenzar a probar la tecnología en humanos tan pronto como este año.

Crispr Therapeutics ya ha solicitado el permiso de los reguladores europeos para probar su producto más avanzado, cuyo nombre en código es CTX001, en pacientes que padecen beta-talasemia, una enfermedad hereditaria de la sangre en la que el cuerpo no produce suficientes glóbulos rojos sanos. Los pacientes con la forma más grave de la enfermedad morirían sin transfusiones frecuentes.

La compañía con sede en Suiza dice que también planea buscar luz verde en la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos este año para que pueda probar CTX001 en personas con anemia de células falciformes, otro trastorno hereditario de la sangre.

Editas Medicine, rival de Crispr en Estados Unidos, dice que planea solicitar el permiso de la FDA a mediados de año para que pueda probar uno de sus propios productos de edición de genes Crispr en pacientes con una rara forma de ceguera congénita. que causa una pérdida de visión severa al nacer. Si la FDA está de acuerdo, debería poder comenzar las pruebas dentro de los 30 días de la aplicación.

Si esas pruebas son exitosas, Crispr, Editas y una tercera compañía, Intellia Therapeutics, dicen que planean estudiar la técnica en humanos con una variedad de enfermedades que incluyen cáncer, fibrosis quística, hemofilia y distrofia muscular de Duchenne.

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